dmd病的治疗可以考虑基因疗法、免疫调节剂、营养支持治疗、呼吸管理、物理治疗等方法。
1.基因疗法
通过将健康的基因导入患者体内来替换缺失或异常的基因，以恢复正常功能。例如使用脂质体介导的基因转移或病毒载体传递。适用于遗传性疾病的治疗，如DMD，因为其病因主要是由于特定基因突变导致蛋白质功能丧失。
2.免疫调节剂
通过抑制或增强机体的免疫应答来达到治疗目的，如环磷酰胺、甲泼尼龙等。可缓解肌肉损伤引起的炎症反应，在肌炎阶段时使用效果较好。
3.营养支持治疗
提供足够的能量和营养素以维持生命活动，并促进康复。适合于长期卧床不能进食者以及存在吞咽困难者。
4.呼吸管理
包括肺体积重建手术、气管切开术等，旨在改善通气功能。针对有睡眠呼吸暂停或其他严重呼吸道并发症的患者。
5.物理治疗
主要包括肌力训练、关节活动度练习及平衡协调能力训练等，旨在延缓病情进展。对于所有类型的DMD患者均有益处，可以辅助延缓病情发展。
定期评估患者症状变化是必要的，以便及时调整治疗方案。在任何潜在风险情况下，都应立即寻求专业医疗帮助。
1.基因疗法
通过将健康的基因导入患者体内来替换缺失或异常的基因，以恢复正常功能。例如使用脂质体介导的基因转移或病毒载体传递。适用于遗传性疾病的治疗，如DMD，因为其病因主要是由于特定基因突变导致蛋白质功能丧失。
2.免疫调节剂
通过抑制或增强机体的免疫应答来达到治疗目的，如环磷酰胺、甲泼尼龙等。可缓解肌肉损伤引起的炎症反应，在肌炎阶段时使用效果较好。
3.营养支持治疗
提供足够的能量和营养素以维持生命活动，并促进康复。适合于长期卧床不能进食者以及存在吞咽困难者。
4.呼吸管理
包括肺体积重建手术、气管切开术等，旨在改善通气功能。针对有睡眠呼吸暂停或其他严重呼吸道并发症的患者。
5.物理治疗
主要包括肌力训练、关节活动度练习及平衡协调能力训练等，旨在延缓病情进展。对于所有类型的DMD患者均有益处，可以辅助延缓病情发展。
定期评估患者症状变化是必要的，以便及时调整治疗方案。在任何潜在风险情况下，都应立即寻求专业医疗帮助。
上海交通大学医学院附属瑞金医院
首都医科大学附属北京儿童医院
北京协和医院
