肌营养不良是一种遗传性基因病，也是一种对于人的正常行动能力会造成极大的影响的疾病。肌营养不良可以通过致病基因鉴定基因解码明确疾病类型以及发病原因从而对症治疗，目前关于肌营养不良的新药研究已在上市。2016年9月，FDA批准了首个杜氏肌营养不良症药物，为来自Sarepta公司的Exondys51，治疗dystrophin基因的第51号外显子确诊出现突变的患者。
39问医生
dmd新药什么时候上市
贾宝云
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2021-06-30
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