dmd病的治疗可以考虑基因疗法、免疫调节剂、营养支持治疗、呼吸管理、物理治疗等方法。
1.基因疗法
通过将健康的基因导入患者体内来替换缺失或异常的基因，以恢复正常功能。例如使用脂质体介导的基因转移或病毒载体传递。适用于遗传性疾病的治疗，如DMD，因为其由特定基因突变引起。
2.免疫调节剂
通过抑制或刺激机体的免疫反应来减轻炎症和组织损伤，如皮质类固醇、环磷酰胺等。在DMD中可缓解肌肉纤维化过程中的免疫应答过度激活。但需密切监测潜在感染风险。
3.营养支持治疗
提供全面均衡的营养成分，包括蛋白质、维生素和矿物质，以支持患者的生长发育及康复。DMD患者常存在吞咽困难和咀嚼障碍，因此需要调整食物硬度和口感，并确保摄入足够热量及特殊营养素。
4.呼吸管理
采用肺体积重建手术、气管切开术等手段改善通气功能；必要时使用辅助呼吸设备如CPAP机。针对DMD引起的呼吸功能不全，在夜间睡眠期间提供持续正压支持以预防窒息发生。
5.物理治疗
包括肌力训练、关节活动度练习以及平衡和协调训练，旨在维持或提高肢体功能。适合各年龄段DMD患者，旨在延缓病情进展，提高生活质量。
除上述治疗外，还需定期评估患者的心脏健康状况，建议每年至少进行一次心电图检查。同时，保持良好的环境清洁卫生，减少尘螨数量，有助于降低呼吸道感染的风险。
1.基因疗法
通过将健康的基因导入患者体内来替换缺失或异常的基因，以恢复正常功能。例如使用脂质体介导的基因转移或病毒载体传递。适用于遗传性疾病的治疗，如DMD，因为其由特定基因突变引起。
2.免疫调节剂
通过抑制或刺激机体的免疫反应来减轻炎症和组织损伤，如皮质类固醇、环磷酰胺等。在DMD中可缓解肌肉纤维化过程中的免疫应答过度激活。但需密切监测潜在感染风险。
3.营养支持治疗
提供全面均衡的营养成分，包括蛋白质、维生素和矿物质，以支持患者的生长发育及康复。DMD患者常存在吞咽困难和咀嚼障碍，因此需要调整食物硬度和口感，并确保摄入足够热量及特殊营养素。
4.呼吸管理
采用肺体积重建手术、气管切开术等手段改善通气功能；必要时使用辅助呼吸设备如CPAP机。针对DMD引起的呼吸功能不全，在夜间睡眠期间提供持续正压支持以预防窒息发生。
5.物理治疗
包括肌力训练、关节活动度练习以及平衡和协调训练，旨在维持或提高肢体功能。适合各年龄段DMD患者，旨在延缓病情进展，提高生活质量。
除上述治疗外，还需定期评估患者的心脏健康状况，建议每年至少进行一次心电图检查。同时，保持良好的环境清洁卫生，减少尘螨数量，有助于降低呼吸道感染的风险。
贵州省第二人民医院
北京大学第三医院
上海交通大学医学院附属瑞金医院
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